Un estudio liderado por el Instituto de Investigaciones Biomédicas de Barcelona (IIBB-CSIC) del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), y asociado al Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi i Sunyer (IDIBAPS), estudia en ensayos pre-clínicos un nuevo tratamiento para la enfermedad de Parkinson.

Más concretamente, se trata de una molécula de oligonucléotidos diseñada para actuar solo en las neuronas dopaminérgicas, lo que reduce la síntesis de la proteína alfa-sinucleína, clave en la evolución de la enfermedad, y evita la acumulación de esta proteína, uno de los marcadores más relevantes.

“El aumento de la expresión de la proteína alfa-sinucleína y su acumulación en algunas regiones del cerebro, formando los llamados cuerpos de Lewy, es una señal temprana de la cascada de mecanismos celulares que en último término lleva a la degeneración de las neuronas dopaminérgicas. En consecuencia, en los últimos años muchos tratamientos en investigación van dirigidos a reducir esa sobreexpresión de alfa-sinucleína utilizando oligonucleótidos”, explican desde el centro investigador.

No obstante, si la reducción de esta proteína es excesiva en todo el cerebro, el tratamiento tiene efectos secundarios nocivos y tóxicos. Y, por el contrario, el exceso de alfa-sinucleína, conlleva a una pérdida de su función, ya que esta proteína controla el proceso normal de la neurotransmisión necesaria para cualquier actividad: movimiento, memoria, aprendizaje, emociones…

Un nuevo tratamiento contra el párkinson

Con todo ello, el equipo ha sintetizado una nueva secuencia de oligonucleótido, contra la proteína alfa-sinucleína, combinada con indatralina.

De esta forma, “ha evaluado la eficacia del nuevo tratamiento sobre un modelo de ratón modificado genéticamente para sobre-expresar la forma humana de la proteína alfa-sinucleína y que muestra sintomatología de párkinson”, explican desde el CSIC.

Tras administrar la molécula durante cuatro semanas, los resultados revelaron que se reduce la síntesis excesiva y la acumulación de alfa-sinucleína en las neuronas dopaminérgicas y áreas cerebrales interconectadas, como la corteza prefrontal y el estriado, dando lugar a la recuperación de la transmisión normal de dopamina.

Los investigadores probaron la molécula en monos rhesus ancianos que muestran acumulación de alfa-sinucleína, obteniendo también buenos datos.

“Los resultados preliminares son prometedores y podrían abrir el camino a nuevas terapias que permitan retrasar el desarrollo de la enfermedad”, señalan desde el centro investigador.

Ante la novedad del estudio y los resultados obtenidos por el CSIC, cuyo trabajo se ha publicado en la revista EBioMedicine, de The Lancet, en ACUNSA hemos querido hacernos eco de esta noticia en nuestro blog donde nos gusta mostrar los avances médicos más innovadores, especialmente aquellos que están relacionados con las patologías de más difícil curación.

Puede conocer más detalles del estudio publicado el 26 de agosto de 2020 aquí.