Una investigación del Cima Universidad de Navarra, para el estudio de la amiloidosis cardíaca, una enfermedad rara del corazón infradiagnosticada y potencialmente mortal, ha sido seleccionada por la multinacional farmacéutica estadounidense Pfizer, a través de su programa Global Medical Grants.

El estudio “busca desarrollar nuevos modelos humanos de esta patología con tecnología de última generación en el uso de células madre, técnicas de reprogramación celular y bioingeniería”, señalan desde el centro.

Pfizer Global Medical Grants es una convocatoria competitiva mundial, dentro del ámbito biosanitario, que apoya iniciativas pioneras en investigación y educación en salud para la mejora del tratamiento y cuidado de pacientes con necesidades médicas no cubiertas. En esta edición, se han seleccionado ocho proyectos de entre 59 presentados.

Bioingeniería avanzada de vanguardia

La amiloidosis cardíaca es una enfermedad rara, de rápida progresión, con una prevalencia inferior a 1 por cada 100.000 habitantes, que se produce cuando una proteína anormal con una estructura inestable, llamada amiloide, se pliega, agrega y termina depositándose en el tejido cardíaco.

Esta situación puede generar alteraciones en la estructura y funcionamiento del corazón, y dar lugar al desarrollo de una cardiomiopatía o insuficiencia cardíaca, enfermedades cardiovasculares que se sitúan entre las principales causas de muerte en el mundo.

El proyecto investigador del Cima se centra en el estudio de la amiloidosis cardíaca por transtirretina, una proteína que se sintetiza principalmente en el hígado y que se encarga del transporte de otras sustancias en el organismo.

“Mediante técnicas de última generación en medicina regenerativa buscamos desarrollar un modelo humano in vitro de amiloidosis cardíaca por transtirretina. Esto supone generar células hepáticas que sirvan como fuente de la proteína transtirretina anormal, y células cardíacas que desarrollen la alteración estructural y funcional característica de la enfermedad. Para obtener estas células, emplearemos células adultas obtenidas de los pacientes portadores de la enfermedad que convertiremos en el laboratorio en células madre pluripotentes mediante técnicas de reprogramación celular”, señala la Dra. Olalla Iglesias, investigadora del Programa de Medicina Regenerativa del Cima y líder de este proyecto científico.

En su consecución los científicos también emplearán “metodología de vanguardia basada en el uso de nuevas técnicas de fabricación (impresión 3D) en combinación con biomateriales y sistemas de estimulación biofísica”, añade.

Órganos enfermos para proponer tratamientos

Los tratamientos convencionales actuales para la amiloidosis cardíaca por transtirretina no suelen ser eficaces. Se centran normalmente en aliviar los síntomas de la cardiomiopatía o insuficiencia cardíaca, y en ralentizar o detener la formación y acumulación de los depósitos proteicos anormales. En un estado avanzado de la enfermedad, puede ser necesario un trasplante de corazón e, incluso, de hígado.

La falta de conocimiento profundo sobre los mecanismos que conducen a la enfermedad hace que el pronóstico de los pacientes sea pobre. Nuestra finalidad con este proyecto es desarrollar en dos años un modelo humano de esta enfermedad que suponga un gran paso hacia delante en el conocimiento de los mecanismos implicados en el desarrollo y progreso de la enfermedad, y que pueda ser utilizado como plataforma para ensayar nuevos fármacos con el fin de evaluar posibles tratamientos transferibles a la práctica clínica”, concluye la investigadora.

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