Un equipo científico del Cima Universidad de Navarra y de la Facultad de Medicina de la Universidad de Navarra han revelado que inactivar la proteína FKBP51, cuya expresión aumenta con la edad y con el párkinson, detiene la progresión de esta enfermedad neurodegenerativa y mejora la función motora.  

La investigación la han realizado sobre un modelo humanizado de esta dolencia y sus conclusiones se han dado a conocer en la revista científica Molecular Therapy. 

¿Qué es la enfermedad de Parkinson? 

La enfermedad de Parkinson es el segundo trastorno neurodegenerativo más común después del alzhéimer.  

“Afecta a funciones motoras y no motoras y sus síntomas pueden manifestarse en distintos órganos, incluyendo alteraciones cognitivas y problemas gastrointestinales. Su principal característica es la pérdida progresiva de neuronas dopaminérgicas, que contienen un pigmento llamado neuromelanina”, explican desde Cima Universidad de Navarra. 

Aunque sí existen avances en el desarrollo de terapias que ayudan a controlar los síntomas, “no existen estrategias para prevenir o ralentizar la progresión de la enfermedad”. Por ello, investigaciones y hallazgos como este son de gran importancia: “Es fundamental impulsar estudios orientados a identificar nuevos tratamientos neuroprotectores para estos pacientes”, detallan las Dras. Ana García-Osta y Mar Cuadrado-Tejedor, investigadoras del Grupo de Terapia Génica para Enfermedades Neurodegenerativas del Cima. 

Una vía para nuevas estrategias terapéuticas  

En esta investigación, el equipo científico ha desarrollado un modelo de ratón que consigue replicar los mecanismos moleculares presentes en el cerebro de los pacientes con enfermedad de Parkinson, como la acumulación de neuromelanina, con sorprendentes resultados: “Nuestros hallazgos indican que el proceso de envejecimiento aumenta la susceptibilidad de las neuronas dopaminérgicas a la acumulación de este pigmento, lo que incrementa el riesgo de enfermedad”, comenta la primera autora del trabajo, Marta García-Gómara.  

De esta forma, las investigadoras han identificado una proteína, FKBP51, cuya presencia aumenta notablemente con el envejecimiento y en cerebros afectados por la enfermedad de Parkinson, y que se convierte en una nueva diana terapéutica frente a la dolencia.  

“FKBP51 participa en el plegamiento de proteínas, y su sobreexpresión se ha asociado a procesos de neuroinflamación. En nuestro estudio, observamos que su inhibición protege a las neuronas dopaminérgicas, reduce la neuroinflamación, mejora la función motora y frena la progresión del Parkinson. Por lo tanto, abre la puerta a nuevas alternativas de tratamiento”, señalan las autoras del estudio. 

Con estos prometedores resultados, “el equipo del Cima diseña ahora moléculas específicas capaces de inhibir o reducir los niveles de FKBP5, con el objetivo de que lleguen al cerebro en concentraciones terapéuticas efectivas”. 

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